急性白血病部分類型通過規(guī)范治療可能達(dá)到臨床治愈,治療效果與分型、年齡、基因突變等因素密切相關(guān)。
急性髓系白血病中,急性早幼粒細(xì)胞白血病治愈率相對較高,采用全反式維A酸聯(lián)合砷劑誘導(dǎo)分化治療,配合鞏固化療,部分患者可實現(xiàn)長期無病生存。兒童急性淋巴細(xì)胞白血病整體治愈率可達(dá)較高水平,以VDLD方案為核心的多藥聯(lián)合化療為基礎(chǔ),結(jié)合中樞神經(jīng)系統(tǒng)預(yù)防治療,部分低危組患兒5年生存率較理想。成人急性白血病治療反應(yīng)存在較大個體差異,年輕患者通過大劑量化療聯(lián)合造血干細(xì)胞移植可能獲得治愈機(jī)會,但高齡、合并復(fù)雜基因突變者預(yù)后較差。
部分特殊亞型如Ph陽性急性淋巴細(xì)胞白血病,即使采用酪氨酸激酶抑制劑聯(lián)合強(qiáng)化療,仍易出現(xiàn)耐藥復(fù)發(fā)。治療相關(guān)死亡率在誘導(dǎo)化療階段可達(dá)一定比例,主要源于感染、出血等并發(fā)癥。復(fù)發(fā)難治性患者即使接受CAR-T細(xì)胞治療或二次移植,長期生存率仍有限。某些繼發(fā)性白血病因前期放化療損傷造血干細(xì)胞,治療效果常不理想。
確診后應(yīng)盡早在血液專科醫(yī)院完善MICM分型檢測,根據(jù)風(fēng)險分層制定個體化方案。治療期間需嚴(yán)格預(yù)防感染,維持營養(yǎng)支持,定期監(jiān)測微小殘留病灶。獲得完全緩解后仍需規(guī)范完成鞏固維持治療,避免自行停藥。建議通過中國臨床試驗注冊中心尋找合適的新藥臨床試驗機(jī)會。
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