肝臟變硬，頭部先知？醫(yī)生提醒：頭部如果出現(xiàn)這4種異樣，建議盡早檢查
關(guān)鍵詞：肝臟
著名醫(yī)藥公司Cytokinetics最近宣布,公司開發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)的新藥tirasemtiv在臨床III期研究中未能達(dá)到首要臨床終點(diǎn)而宣告失敗。受這一結(jié)果影響,公司宣布將暫停該藥物的研發(fā),公司股價(jià)應(yīng)聲下跌33%。
Cytokinetics公司CEORobertBlum表示,盡管公司對這一研究結(jié)果感到失望,但公司未來仍將盡力開發(fā)新一代的ALS療法以減緩患者的痛苦。Tirasemtiv是一種骨骼肌快肌鈣蛋白激動劑藥物(FSTA)。此次臨床III期研究數(shù)據(jù)證明,該藥物未能在患者治療24周后明顯改善患者的肺部功能或在48周達(dá)到其他的次要臨床終點(diǎn),此外tirasemtiv的耐受性也引起了研究人員的一些關(guān)注。公司預(yù)計(jì)于今年12月公布此次臨床研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)。
Robert表示,盡管公司在tirasemtiv上遭受重創(chuàng),但公司將會集中全力開展公司新一代FSTA藥物CK-2127107的研發(fā)。此前進(jìn)行的一項(xiàng)臨床I期研究顯示,CK-2127107耐受性和療效均優(yōu)于前者。公司已經(jīng)于今年7月份啟動了臨床II期研究并計(jì)劃2018年獲得該藥物的臨床II期研究結(jié)果。制藥巨頭Astellas公司也是該藥物的開發(fā)合作者之一。
ALS也叫運(yùn)動神經(jīng)元病(MND),后一名稱英國常用,法國又叫夏科(Charcot)病,而美國也稱盧伽雷(LouGehrig)病。我國通常將肌萎縮側(cè)索硬化和運(yùn)動神經(jīng)元病混用。它是上運(yùn)動神經(jīng)元和下運(yùn)動神經(jīng)元損傷之后,導(dǎo)致包括球部(所謂球部,就是指的是延髓支配的這部分肌肉)、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。肌萎縮側(cè)索硬化的病因至今不明。20%的病例可能與遺傳及基因缺陷有關(guān)。另外有部分環(huán)境因素,如重金屬鋁中毒等,都可能造成運(yùn)動神經(jīng)元損害。早期癥狀輕微,易與其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些無力、肉跳、容易疲勞等一些癥狀,漸漸進(jìn)展為全身肌肉萎縮和吞咽困難,最后產(chǎn)生呼吸衰竭。
據(jù)美國CDC數(shù)據(jù)顯示,目前美國有1.2-1.5萬人患有這種疾病,且每年會新增5000-6000名確診ALS患者。這些患者確診后平均壽命僅為3-5年,僅有10%的患者確診后生存期超過10年。這些患者幾乎都是死于呼吸衰竭。
今年5月份,FDA批準(zhǔn)MitsubishiTanabe開發(fā)的Radicava上市銷售,這也是22年來FDA批準(zhǔn)的首個ALS新藥(詳見新浪醫(yī)藥原創(chuàng)文章：田邊三菱“漸凍人”治療藥依達(dá)拉奉在美上市)。臨床III期數(shù)據(jù)顯示Radicava治療組患者生理功能喪失速度顯著慢于對照組。