兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤能否治好取決于腫瘤分期、危險(xiǎn)度分級(jí)及治療反應(yīng),低危組治愈率可達(dá)90%,中高危組需綜合治療且預(yù)后差異較大。
低危組神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒通過(guò)手術(shù)切除腫瘤后,通常無(wú)須進(jìn)一步治療即可獲得長(zhǎng)期生存。這類(lèi)腫瘤多局限于原發(fā)部位,未發(fā)生遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移,病理類(lèi)型多為分化良好型。手術(shù)完全切除后5年生存率超過(guò)95%,復(fù)發(fā)概率極低。術(shù)后僅需定期復(fù)查尿兒茶酚胺代謝物和影像學(xué)檢查。
中危組患兒需接受手術(shù)聯(lián)合化療的綜合治療,常用化療方案包括環(huán)磷酰胺、阿霉素、順鉑等藥物組合。約60%-80%的患兒經(jīng)規(guī)范治療后可達(dá)臨床治愈。治療期間需監(jiān)測(cè)骨髓抑制、聽(tīng)力損傷等化療副作用,必要時(shí)調(diào)整劑量。部分患兒需追加局部放療以控制殘留病灶。
高危組患兒需采用手術(shù)、強(qiáng)化療、自體干細(xì)胞移植、放療及免疫治療等多模式治療。即使經(jīng)過(guò)GD2單抗等新型免疫治療,5年生存率仍?xún)H約50%。骨髓轉(zhuǎn)移、MYCN基因擴(kuò)增、1p36缺失等分子特征提示預(yù)后不良。治療過(guò)程中易出現(xiàn)感染、器官毒性等嚴(yán)重并發(fā)癥,需在專(zhuān)科醫(yī)院全程管理。
復(fù)發(fā)難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤預(yù)后極差,二線治療可選擇拓?fù)涮婵?、伊立替康等靶向藥物或參加臨床試驗(yàn)。部分患兒對(duì)131I-MIBG放射性核素治療有短暫反應(yīng),但長(zhǎng)期生存率不足20%。腫瘤異質(zhì)性和治療耐藥性是主要挑戰(zhàn)。
4期特殊型(年齡<18個(gè)月伴MS期)患兒存在自發(fā)消退可能,建議先觀察再?zèng)Q定治療強(qiáng)度。這類(lèi)腫瘤常見(jiàn)肝、皮膚轉(zhuǎn)移但骨髓侵犯輕,生物學(xué)行為較惰性。觀察期間需每周評(píng)估腫瘤標(biāo)志物,若進(jìn)展則按中危組方案治療。
神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒治療期間應(yīng)保證充足熱量和優(yōu)質(zhì)蛋白攝入,推薦雞肉泥、蒸蛋羹等易消化食物;治療結(jié)束后需終身隨訪內(nèi)分泌功能(甲狀腺、腎上腺)和生長(zhǎng)發(fā)育指標(biāo);避免劇烈運(yùn)動(dòng)以防病理性骨折;心理支持對(duì)改善患兒治療依從性和生活質(zhì)量至關(guān)重要,家長(zhǎng)可通過(guò)游戲治療幫助患兒應(yīng)對(duì)醫(yī)療操作壓力。定期復(fù)查原發(fā)病灶和轉(zhuǎn)移灶的影像學(xué)檢查,及時(shí)發(fā)現(xiàn)復(fù)發(fā)征象。
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