進行性肌營養(yǎng)不良目前尚無根治方法，治療目標以延緩病情進展、改善生活質(zhì)量為主。主要干預(yù)措施包括康復(fù)訓(xùn)練、藥物治療、營養(yǎng)支持、心理干預(yù)及并發(fā)癥管理。
1、康復(fù)訓(xùn)練
定制化運動方案可維持肌肉功能，水療和低強度抗阻訓(xùn)練能減少關(guān)節(jié)攣縮。物理治療師指導(dǎo)的被動拉伸每日需重復(fù)進行，結(jié)合矯形器使用可延緩脊柱側(cè)彎進展。呼吸肌訓(xùn)練對延髓型患者尤為重要。
2、藥物治療
潑尼松片可減緩Duchenne型肌營養(yǎng)不良進展，但需監(jiān)測骨質(zhì)疏松等副作用。輔酶Q10軟膠囊可能改善線粒體功能，艾地苯醌片適用于部分亞型。針對基因治療的阿托伐他汀鈣片正在臨床試驗階段。
3、營養(yǎng)支持
高蛋白飲食需配合適量碳水化合物預(yù)防肥胖，維生素D滴劑和碳酸鈣D3片可預(yù)防激素導(dǎo)致的骨流失。吞咽困難者需調(diào)整食物質(zhì)地，必要時采用鼻飼營養(yǎng)。監(jiān)測血清前白蛋白水平評估營養(yǎng)狀況。
4、心理干預(yù)
認知行為療法幫助患者應(yīng)對漸進性功能喪失，家庭治療可改善照料者壓力。建立病友互助小組有助于情緒疏導(dǎo)，兒童患者需配合沙盤游戲治療。定期抑郁量表篩查不可忽視。
5、并發(fā)癥管理
夜間無創(chuàng)通氣治療呼吸肌無力，肺炎需及時用阿莫西林克拉維酸鉀片控制。心臟受累時可用美托洛爾緩釋片，便秘者推薦乳果糖口服溶液。定期肺功能、心超監(jiān)測至關(guān)重要。
患者需保持每日30分鐘適度活動，避免長時間臥床。飲食采用少量多餐模式，保證每公斤體重1.5克蛋白攝入。建議每3個月復(fù)查肌酸激酶和肺功能，寒冷季節(jié)注意預(yù)防呼吸道感染。家長應(yīng)學習正確輔助運動方法，居家環(huán)境需進行防跌倒改造。建立規(guī)律作息有助于維持生物節(jié)律穩(wěn)定。