血友病可通過凝血因子替代治療、止血藥物輔助、物理防護、基因治療及并發(fā)癥管理等方式干預(yù)。該病主要由凝血因子VIII或IX基因缺陷引起，需終身管理。
1、凝血因子替代治療
靜脈輸注人凝血因子VIII濃縮劑或重組凝血因子IX是核心治療手段，能快速糾正凝血功能障礙。急性出血時需立即補充目標因子至止血水平，預(yù)防性治療則需定期維持。
2、止血藥物輔助
氨甲環(huán)酸注射液通過抑制纖溶系統(tǒng)輔助止血，適用于黏膜出血。去氨加壓素注射液可短暫提高輕度A型患者因子VIII水平，需配合凝血因子使用。
3、物理防護
關(guān)節(jié)腔出血時采用彈性繃帶加壓包扎，配合冰敷減少腫脹。日常需避免劇烈運動，佩戴護具預(yù)防關(guān)節(jié)損傷，定期進行低強度康復(fù)訓(xùn)練。
4、基因治療
針對中重度患者可嘗試AAV載體基因療法，通過病毒載體遞送正常凝血因子基因。目前重組AAV5-hFVIII-SQ注射液等已進入臨床階段。
5、并發(fā)癥管理
反復(fù)關(guān)節(jié)出血可能導(dǎo)致血友病性關(guān)節(jié)炎，需聯(lián)用雙氯芬酸鈉緩釋片控制炎癥。抑制物產(chǎn)生患者可選用艾美賽珠單抗注射液進行免疫耐受誘導(dǎo)。
患者應(yīng)建立出血事件記錄手冊，定期監(jiān)測關(guān)節(jié)功能狀態(tài)。飲食注意補充維生素K促進凝血因子合成，避免阿司匹林等影響血小板功能的藥物。建議參與血友病診療中心的多學(xué)科隨訪，接受疫苗接種時選擇皮下注射方式。運動優(yōu)先選擇游泳、騎行等低沖擊項目，運動前確保凝血因子水平達標。