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今日，美國FDA擴大了羅氏（Roche）藥物Zelboraf（vemurafenib）的適應(yīng)癥，用于治療罹患罕見血癌Erdheim-Chester?。‥CD）的成人患者，這也是首個經(jīng)FDA批準針對ECD的療法。
ECD是一種起源于骨髓、增長緩慢的血癌。ECD會使組織細胞（一種白細胞）的產(chǎn)生增多，多余的組織細胞可導(dǎo)致腫瘤侵入身體的多個器官和組織，包括心臟、肺、大腦等。據(jù)估計，ECD影響了全世界600至700名患者，約有54%的ECD患者具有BRAF V600突變。ECD患者的預(yù)期壽命非常有限。這一群體急需新的療法來緩解疾病。
▲Vemurafenib的分子結(jié)構(gòu)式
Zelboraf是一款口服的小分子激酶抑制劑，能通過阻斷某些促進細胞生長的酶的作用，來抑制癌細胞的生長。它于2011年獲FDA批準治療攜帶BRAF V600E突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者。由于它針對BRAF V600突變的特性，研究人員們相信它也有望用于ECD的治療。針對這一適應(yīng)癥，F(xiàn)DA曾授予Zelboraf優(yōu)先審評資格、突破性療法認定，以及孤兒藥資格。
Zelboraf此次獲批是基于它在一項2期研究VE-BASKET中展現(xiàn)的療效。該試驗共包含22例具有BRAF-V600突變陽性的ECD患者，研究測量了獲得完全緩解或部分緩解的患者比例（總體緩解率，ORR）。結(jié)果顯示，經(jīng)Zelboraf治療的患者的ORR達到54.5%，其中11名患者（50%）獲得部分緩解，1名患者（4.5%）獲得完全緩解。使用Zelboraf的ECD患者常見的副作用包括關(guān)節(jié)痛、斑丘疹、脫發(fā)、疲勞等。
“今日Zelboraf獲批用于ECD患者，證明了我們?nèi)绾螌⒛承盒阅[瘤的潛在遺傳特性的知識應(yīng)用于其它癌癥，”FDA藥物評估與研究中心的血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室代理主任、FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說：“該產(chǎn)品于2011年被首次批準，治療某些攜帶BRAF V600突變的黑色素瘤患者。我們現(xiàn)在將這一治療帶給那些罹患罕見癌癥但沒有獲批療法的患者?！?/p>
“FDA的這一決定意味著罹患Erdheim-Chester病的患者將首次擁有經(jīng)FDA批準的治療選擇，”羅氏首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負責(zé)人Sandra Horning博士說：“我們致力于尋找新的方法，將藥物帶給需求尚未滿足的患者。我們很高興這個創(chuàng)新的臨床試驗幫助確定Zelboraf能治療這種罕見疾病?！?/p>
“這款首個獲FDA批準的ECD療法讓ECD患者群體備受鼓舞，這給患者及其家屬帶來了新的希望，”ECD全球聯(lián)盟總裁Kathleen Brewer女士表示：“這種新的治療方法表明，有意義的突破可以在患者、家屬、研究醫(yī)生、工業(yè)界和FDA的共同作用下很快發(fā)生，來幫助患者?！?/p>
我們祝賀羅氏的這一藥物獲得擴大適應(yīng)癥批準，并期待它能為這一罕見癌癥群體帶來治療希望！