再生障礙性貧血部分患者可以治愈，治療效果與病情嚴重程度、治療時機及個體差異有關。重型再生障礙性貧血患者通過造血干細胞移植或免疫抑制治療可能達到臨床治愈，非重型患者經規(guī)范治療也可能獲得長期緩解。
造血干細胞移植是治愈重型再生障礙性貧血的主要手段，尤其對于年輕且配型成功的患者。移植后造血功能重建成功率達較高水平，但需警惕移植物抗宿主病等并發(fā)癥。免疫抑制治療常用抗胸腺細胞球蛋白聯(lián)合環(huán)孢素軟膠囊，通過抑制異常免疫反應促進骨髓恢復，部分患者可獲得持久療效。非重型患者可采用雄性激素類藥物如司坦唑醇片刺激造血，或聯(lián)合環(huán)孢素軟膠囊調節(jié)免疫，多數(shù)患者血象能明顯改善。支持治療如輸血、抗感染等措施可緩解癥狀，為根治性治療創(chuàng)造條件。新型藥物如艾曲泊帕乙醇胺片通過刺激血小板生成素受體促進造血，為難治性患者提供選擇。
患者需嚴格預防感染，避免接觸苯類化學物質及放射線。飲食應保證優(yōu)質蛋白和鐵元素攝入，如瘦肉、動物肝臟配合維生素C促進吸收。定期監(jiān)測血常規(guī)和肝腎功能，治療期間出現(xiàn)發(fā)熱或出血傾向需及時就醫(yī)。保持規(guī)律作息與適度運動有助于增強體質，心理疏導可緩解焦慮情緒。長期隨訪對評估療效和調整方案至關重要，部分患者可能需維持治療數(shù)年。