再生障礙性貧血通過規(guī)范治療可以改善癥狀甚至達到臨床治愈，但具體療效與病情嚴重程度、治療時機等因素有關。
再生障礙性貧血的治療效果主要取決于疾病分型和干預方式。非重型患者通過免疫抑制治療如環(huán)孢素軟膠囊、抗胸腺細胞球蛋白等藥物聯(lián)合雄激素制劑如十一酸睪酮膠丸，配合造血生長因子如重組人粒細胞刺激因子注射液，多數可獲得血液學反應。重型患者需盡早行異基因造血干細胞移植，移植成功者5年生存率較高。部分患者對免疫治療反應不佳或復發(fā)時，可嘗試新型靶向藥物如艾曲泊帕乙醇胺片。
極少數患者因合并嚴重感染、出血并發(fā)癥或對多種治療無反應，預后較差。老年患者、合并克隆性造血異常者治療難度增加。治療過程中需定期監(jiān)測血常規(guī)、骨髓象及藥物不良反應，及時調整方案。長期隨訪數據顯示，規(guī)范治療下患者中位生存期顯著延長。
再生障礙性貧血患者需保持均衡飲食，適量補充富含優(yōu)質蛋白和鐵元素的食物如瘦肉、動物肝臟等，避免生冷刺激食物。注意口腔和會陰清潔，減少感染風險。適度進行低強度運動如散步，避免劇烈活動導致出血。嚴格遵醫(yī)囑用藥，定期復查血常規(guī)和肝腎功能。出現(xiàn)發(fā)熱、皮下瘀斑等癥狀時需及時就醫(yī)。心理上應保持積極態(tài)度，必要時尋求專業(yè)心理疏導。