小兒白血病通過規(guī)范骨髓移植治療可能實(shí)現(xiàn)臨床治愈，但需結(jié)合分型、病程及個(gè)體差異綜合評(píng)估。
急性淋巴細(xì)胞白血病患兒接受異基因造血干細(xì)胞移植后，五年無(wú)病生存率可達(dá)較高水平，尤其低危組效果更顯著。移植前需通過化療達(dá)到完全緩解，并配型成功，術(shù)后需長(zhǎng)期免疫抑制治療預(yù)防排異反應(yīng)。慢性粒細(xì)胞白血病患兒采用酪氨酸激酶抑制劑聯(lián)合移植方案，部分病例可實(shí)現(xiàn)分子學(xué)緩解。移植后需監(jiān)測(cè)嵌合狀態(tài)及微小殘留病，復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)與預(yù)處理方案強(qiáng)度密切相關(guān)。
難治復(fù)發(fā)型白血病需二次移植或CAR-T橋接治療，治愈率明顯下降。合并中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤(rùn)或TP53基因突變者預(yù)后較差，移植后復(fù)發(fā)概率較高。先天性白血病及嬰兒白血病因生物學(xué)特性特殊，即使移植后生存率仍不足一半。移植相關(guān)死亡率與移植物抗宿主病程度直接相關(guān)，重度感染及臟器毒性是主要風(fēng)險(xiǎn)。
患兒移植后需持續(xù)補(bǔ)充維生素D及鈣劑預(yù)防骨質(zhì)疏松，定期檢測(cè)免疫功能重建情況。維持低菌飲食至少6個(gè)月，避免接觸寵物及盆栽植物。家長(zhǎng)應(yīng)記錄體溫及排便情況，發(fā)現(xiàn)皮膚紅疹或腹瀉及時(shí)就醫(yī)?？祻?fù)期可進(jìn)行游泳等低強(qiáng)度運(yùn)動(dòng)，但需避免日光直射。每年進(jìn)行骨髓穿刺及腦脊液檢查，監(jiān)測(cè)遠(yuǎn)期并發(fā)癥如生長(zhǎng)遲緩或內(nèi)分泌異常。