近日,專注于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和推廣治療性大麻類新藥的生物醫(yī)藥公司GWPharmaceuticals及其子公司GreenwichBiosciences宣布,美國FDA的外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會一致支持批準(zhǔn)在研大麻二酚口服溶液(CBD,商品名Epidiolex®)的新藥申請(NDA),用于輔助治療兩歲及以上患者的Lennox-Gastaut綜合征(LGS)和Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。如果獲批,Epidiolex將成為首個基于CBD的藥物制劑,也將是首個新型抗癲癇藥物(AED)。FDA完成NDA審查的目標(biāo)日期是2018年6月27日。

LGS和Dravet綜合征通常在兒童期開始發(fā)展,是癲癇發(fā)作的嚴(yán)重破壞性形式。不僅發(fā)病率和死亡率高,對家庭和看護(hù)者也會造成重大負(fù)擔(dān)。超過90％的LGS或Dravet綜合征患者每天癲癇發(fā)作多次,這使他們持續(xù)處于跌倒和受傷的危險中。治療LGS和Dravet綜合征患者的醫(yī)生努力使用目前可用療法來減少危險癲癇發(fā)作的數(shù)量。如果Epidiolex獲得批準(zhǔn),它將成為Dravet綜合征患者的首個獲批藥物。

Epidiolex是GW的主要大麻素候選藥物,是純化CBD的藥物制劑,用于治療幾種罕見的兒童期發(fā)作性癲癇癥。截至目前,Epidiolex已獲得FDA的孤兒藥資格,用于治療Dravet綜合征、LGS、結(jié)節(jié)性硬化綜合征(TSC)和嬰兒痙攣(IS)。此外,該藥物還獲得FDA頒發(fā)的快速通道資格,用于治療Dravet綜合征。

此次GW展示的強大的臨床開發(fā)項目包括三項隨機(jī)對照的3期臨床試驗和一項開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究。在第3階段的研究中,Epidiolex聯(lián)合其他抗癲癇治療,可顯著降低LGS和Dravet綜合征患者的癲癇發(fā)作頻率。此外,Epidiolex通常耐受性良好,大多數(shù)不良事件報告為輕度或中度并且可控。

▲GWPharmaceuticals公司研發(fā)管線

主要研究者之一、麻省總醫(yī)院兒科癲癇主任兼哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)教授ElizabethThiele博士說：“作為治療LGS和Dravet綜合征的醫(yī)生,我知道患者及其家屬通常面臨使用現(xiàn)有治療難以控制癲癇發(fā)作的重大困難,這些研究的結(jié)果表明,這種CBD藥物制劑可能提供新的治療方案,這對某些患者可能有效?！?/p>

“我們很高興咨詢委員會一致建議批準(zhǔn)Epidiolex,這將為LGS和Dravet綜合征患者提供重要的治療選擇,這是兩種最嚴(yán)重和難治性癲癇的形式,”GW首席執(zhí)行官JustinGover先生說：“這一有利的結(jié)果標(biāo)志著我們公司堅定不移地致力于解決LGS和Dravet綜合征患者未滿足需求的重要里程碑,以及我們決心在最高研究和制造標(biāo)準(zhǔn)下研究Epidiolex的決心。我們期待著在Epidiolex的NDA審評過程中與FDA繼續(xù)進(jìn)行討論?！?/p>

我們期望這一藥物的上市之路順利,盡快為癲癇患者和家庭帶來希望。