11月29日，專門(mén)為癌癥及罕見(jiàn)病患者開(kāi)發(fā)Toll樣受體及RNA療法的美國(guó)臨床階段生物制藥公司Idera Pharmaceuticals表示，美國(guó)FDA已經(jīng)對(duì)公司的主導(dǎo)藥物IMO-2125與Ipilimumab聯(lián)用治療PD-1治療失敗的轉(zhuǎn)移性黑毒素瘤患者給予了快速通道認(rèn)定。FDA的快速通道地位旨在對(duì)那些在嚴(yán)重威脅生命疾病的治療上具有重大潛力的藥物或生物制品給予開(kāi)發(fā)和審評(píng)過(guò)程的加速。

Idera制藥公司首席醫(yī)學(xué)官Joanna Horobin表示：“這次快速通道地位的授予使IMO-2125的開(kāi)發(fā)往前進(jìn)了一大步，同時(shí)也表明對(duì)于抗PD-1療法無(wú)法獲益的患者的治療選擇上是極其有限的，該領(lǐng)域面對(duì)很大臨床未滿足的需求。IMO-2125聯(lián)合Ipilimumab療法所表現(xiàn)出的激動(dòng)人心的緩解率讓我們感到振奮，同時(shí)也促使我們招募更多的患者進(jìn)入到進(jìn)行中的臨床2期試驗(yàn)的擴(kuò)大隊(duì)列，我們計(jì)劃在明年早些時(shí)候進(jìn)行臨床3期的研究。”

IMO-2125是一款Toll樣受體9激動(dòng)劑，該藥物在2017年獲得了FDA用于黑色素瘤Ib到IV期治療的孤兒藥認(rèn)定。該藥物引導(dǎo)免疫系統(tǒng)產(chǎn)生和激活抗癌細(xì)胞（T細(xì)胞），以治療難治性黑色素瘤患者的實(shí)體腫瘤。目前批準(zhǔn)的用于轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者的癌癥免疫療法，尤其是免疫檢查點(diǎn)抑制劑藥物，由于一些患者的免疫應(yīng)答缺失或無(wú)效導(dǎo)致這類藥物并不能對(duì)所有的患者有效，從而成為了難治性患者。ipilimumab和IMO-2125的組合治療可以增強(qiáng)難治性患者的免疫應(yīng)答，這些患者已經(jīng)沒(méi)有其它可用療法。IMO-2125通過(guò)瘤內(nèi)注射可以使T細(xì)胞選擇性地識(shí)別和攻擊那些原本對(duì)經(jīng)過(guò)免疫檢查點(diǎn)抑制劑暴露的免疫系統(tǒng)沒(méi)有反應(yīng)的癌細(xì)胞，同時(shí)毒性可以有效抑制或者對(duì)正常細(xì)胞沒(méi)有影響。

黑毒素瘤是一種產(chǎn)生于黑色素皮膚細(xì)胞的皮膚癌。與多種癌癥一樣，一旦該疾病通過(guò)淋巴系統(tǒng)等擴(kuò)散至皮膚以外的其他身體部位（轉(zhuǎn)移性疾?。?，黑毒素瘤則很難治愈。由于黑色素瘤發(fā)生在年輕人身上，與其他癌癥相比，黑色素瘤奪去患者生命的年數(shù)也不成比例的高。雖然黑毒素瘤屬于罕見(jiàn)的皮膚癌癥類型，但是它導(dǎo)致了近75%的皮膚癌死亡。據(jù)美國(guó)癌癥學(xué)會(huì)(American Cancer Society)預(yù)計(jì)，2016年美國(guó)黑毒素瘤新增病例將達(dá)到76000例，同時(shí)約有10000位患者將死于該疾病。另?yè)?jù)WHO數(shù)據(jù)，每年全世界的黑色素瘤診斷人數(shù)為13.2萬(wàn)例。