C5通常指補(bǔ)體C5抑制劑,代表藥物為依庫(kù)珠單抗注射液,主要用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血尿毒綜合征等補(bǔ)體介導(dǎo)的罕見病。
依庫(kù)珠單抗注射液是一種人源化單克隆抗體,通過(guò)特異性抑制補(bǔ)體蛋白C5的裂解,阻斷補(bǔ)體終末途徑的激活。該藥適用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者減少溶血發(fā)作,非典型溶血尿毒綜合征患者抑制血栓性微血管病。使用需嚴(yán)格監(jiān)測(cè)腦膜炎球菌感染風(fēng)險(xiǎn),治療前須接種相關(guān)疫苗。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓衰竭和血栓形成傾向;非典型溶血尿毒綜合征特征為微血管病性溶血性貧血、血小板減少和急性腎損傷。這兩種疾病均與補(bǔ)體系統(tǒng)過(guò)度激活相關(guān),需通過(guò)流式細(xì)胞術(shù)、基因檢測(cè)等明確診斷后用藥。
需靜脈輸注給藥,初始階段每周一次,維持階段每?jī)芍芤淮?。治療期間需定期檢測(cè)乳酸脫氫酶、血紅蛋白、血小板等指標(biāo),評(píng)估溶血控制情況。不可突然停藥,可能誘發(fā)急性溶血危象。
用藥期間須持續(xù)預(yù)防性使用抗生素防范腦膜炎球菌感染。妊娠期用藥需權(quán)衡利弊,哺乳期不建議使用。老年患者及肝腎功能不全者需調(diào)整劑量。常見不良反應(yīng)包括頭痛、上呼吸道感染和惡心。
該藥屬于特殊管理的高值藥品,需在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)由??漆t(yī)師處方使用。部分國(guó)家和地區(qū)將其納入罕見病用藥保障體系,患者可申請(qǐng)?zhí)厥忉t(yī)保報(bào)銷。需配合血漿置換或輸血等綜合治療措施。
使用補(bǔ)體C5抑制劑期間應(yīng)避免接種活疫苗,注意口腔和皮膚清潔以預(yù)防感染。保持適度水分?jǐn)z入有助于減少血栓風(fēng)險(xiǎn),定期進(jìn)行腎功能和血常規(guī)檢查。出現(xiàn)發(fā)熱、寒戰(zhàn)、腰痛或尿液顏色加深等溶血癥狀時(shí)需立即就醫(yī)。建議患者攜帶醫(yī)療警示卡注明用藥信息,并避免劇烈運(yùn)動(dòng)誘發(fā)溶血發(fā)作。
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