兒童白血病部分類型可以治愈,治療效果與分型、危險度分層及治療反應密切相關。兒童急性淋巴細胞白血病治愈率可達80%以上,急性髓系白血病治愈率約60%,慢性白血病需長期管理。
兒童白血病中急性淋巴細胞白血病占比最高,低危組患兒通過規(guī)范化療可獲得良好預后。采用多藥聯(lián)合化療方案,配合中樞神經(jīng)系統(tǒng)預防治療,5年無事件生存率超過90%。治療過程中需定期評估微小殘留病,及時調(diào)整治療方案。部分高危患兒需接受造血干細胞移植,移植后生存率可達70%左右。治療期間需重點防治感染、出血等并發(fā)癥,維持營養(yǎng)支持。
急性髓系白血病治療難度相對較大,核心方案為蒽環(huán)類聯(lián)合阿糖胞苷強化療。伴有特定基因突變?nèi)鏑EBPA雙突變的患兒預后較好,5年生存率超過80%。而存在FLT3-ITD突變等高危因素時,需考慮移植干預。治療過程中骨髓抑制期較長,需加強成分輸血及抗感染管理。近年來靶向藥物如FLT3抑制劑的應用進一步改善了部分患兒的預后。
慢性粒細胞白血病在兒童期較少見,酪氨酸激酶抑制劑可使多數(shù)患兒獲得長期生存。慢性期患兒通過規(guī)范用藥可實現(xiàn)功能性治愈,但需終身監(jiān)測。急變期患兒預后較差,需進行allo-HSCT治療。治療過程中需定期監(jiān)測BCR-ABL融合基因水平,防范藥物不良反應如生長遲緩、甲狀腺功能異常等。
兒童白血病治療需在??漆t(yī)療中心進行,采用多學科協(xié)作模式。治療期間應保證充足熱量及蛋白質(zhì)攝入,推薦易消化高營養(yǎng)食物如魚肉泥、蒸蛋羹等。維持口腔清潔預防黏膜炎,接觸患兒前需嚴格手衛(wèi)生。治療后定期隨訪監(jiān)測生長發(fā)育及遠期并發(fā)癥,避免劇烈運動防止病理性骨折。心理支持對改善治療依從性至關重要,建議家長參與醫(yī)院開辦的健康教育課程。
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